Polpress: Una niña de 18 meses en Gran Bretaña que nació sorda ha recuperado su audición con la ayuda de la terapia génica.
Según informa BBC Persian, el proceso de tratamiento de esta niña, llamada Opal Sandi, comenzó hace 6 meses en un hospital en Cambridge.
Opal ahora puede escuchar incluso sonidos suaves como susurros y ha comenzado a hablar, pronunciando palabras como “mamá” y “papá”.
En este método de tratamiento, un virus inofensivo transfiere el gen necesario para tratar las células sensibles al sonido en el oído interno y reemplaza el ADN defectuoso que causa la sordera congénita.
Más de la mitad de los casos de sordera en niños tienen causas genéticas, y los médicos esperan poder tratar a otros pacientes que sufren diferentes tipos de sordera con este método.
Actualmente, se está llevando a cabo un ensayo clínico de este tratamiento en el Reino Unido, Estados Unidos y España, en el cual Opal también es una de las personas elegibles.
Al mismo tiempo, médicos en otros países, como China, también están investigando formas similares de tratar la sordera causada por mutaciones genéticas.
El ensayo de terapia génica para la sordera congénita, en el cual Opal fue parte, fue iniciado por la compañía farmacéutica Regeneron.
Los padres de Opal, Jo y James, que viven en Oxfordshire, Inglaterra, dicen que los resultados de la terapia génica son asombrosos.
Pero para ellos, fue muy difícil decidir que Opal fuera la primera persona en someterse a este ensayo.
Jo dijo en una entrevista con Michelle Roberts, una periodista de salud de la BBC: “Fue realmente aterrador, pero creo que también fue una oportunidad especial que se nos brindó”.
La hermana menor de Opal, Nora, también tiene la misma condición de sordera y puede escuchar con la ayuda de un implante coclear, un dispositivo electrónico que no amplifica los sonidos, sino que estimula directamente el nervio auditivo que se conecta al cerebro, creando una sensación de audición. En realidad, reemplaza a las células ciliadas dañadas y sensibles al sonido dentro del oído interno (cóclea).
En contraste, la terapia génica es un método que inyecta una versión activa del gen defectuoso en estas células.
El oído derecho de Opal fue sometido a terapia génica bajo anestesia general, y también se le realizó un implante coclear en su oído izquierdo.
Solo unas pocas semanas después de la cirugía, ella pudo escuchar sonidos fuertes como palmadas en su oído derecho.
Después de seis meses, los médicos en el Hospital Addenbrooke en Cambridge confirmaron que ella podía escuchar más y casi de manera natural sonidos más suaves.
Los expertos esperan que este método de tratamiento también sea efectivo para otros tipos de sordera profunda.
Más de la mitad de los casos de sordera y discapacidad auditiva en niños son de origen genético.
La sordera genética causada por una mutación genética, conocida como “otov”, generalmente no se diagnostica hasta que los niños tienen dos o tres años.
Sin embargo, las pruebas genéticas están disponibles para familias en riesgo en el sistema de salud del Reino Unido.
Los especialistas creen que es mejor detectar el problema de la sordera en los niños lo antes posible.
Los resultados del ensayo en Opal, junto con otros datos científicos de este ensayo, se presentaron a la “Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular en Baltimore”.
